Penulis: Jacobus E Lato | Editor: Yobie Hadiwijaya
KREDONEWS.COM, JAKARTA-Di sebuah rumah sederhana di Ohio, Amerika Serikat, keluarga Mendell pernah menghadapi kenyataan pahit: bayi mereka didiagnosis spinal muscular atrophy (SMA), penyakit genetik langka yang melemahkan otot hingga membuat bayi sulit bernapas. Tanpa pengobatan, banyak anak dengan SMA tidak bertahan hidup melewati usia dua tahun.
Namun harapan muncul ketika dokter memperkenalkan sebuah terapi gen bernama Zolgensma. Hanya sekali suntik, obat ini mampu mengganti gen rusak yang menjadi akar masalah SMA. Harga yang fantastis – sekitar Rp 30–35 miliar – membuatnya dijuluki sebagai obat termahal di dunia.
“Zolgensma adalah tonggak sejarah dalam dunia terapi gen. Ia tidak hanya mengurangi gejala, tetapi benar-benar menyasar akar penyebab penyakit,” kata Dr. Jerry Mendell, peneliti dari Nationwide Children’s Hospital yang terlibat dalam uji klinis awal.
Obat ini bekerja dengan menggunakan vektor virus AAV9 yang sudah dimodifikasi. Virus tersebut membawa salinan gen SMN1 yang sehat ke dalam sel saraf motorik. Begitu gen sehat mulai aktif, tubuh kembali memproduksi protein SMN yang vital untuk kelangsungan hidup otot.
Bagi keluarga pasien, keputusan untuk mencoba Zolgensma bukan hanya soal medis, tetapi juga soal finansial. “Harga yang tinggi memang menjadi tantangan besar. Namun bagi keluarga pasien SMA, terapi ini bisa berarti perbedaan antara hidup dan mati,” ujar Prof. Kevin Flanigan, ahli neurologi dari Ohio State University.
FDA (Food and Drug Administration) Amerika Serikat telah menyetujui Zolgensma sejak Mei 2019 untuk anak di bawah usia dua tahun. Sejak itu, ratusan bayi di berbagai negara telah menerima suntikan ini. Banyak di antara mereka yang kini bisa duduk, tersenyum, bahkan bernapas tanpa bantuan mesin.
Meski begitu, akses terhadap Zolgensma masih sangat terbatas. Di Indonesia, terapi ini belum tersedia secara luas. Pasien biasanya harus ke luar negeri, dengan dukungan asuransi internasional atau program bantuan khusus dari produsen obat.
Kisah keluarga pasien yang berhasil mendapatkan Zolgensma menjadi inspirasi bagi banyak orang. Dari rasa putus asa, mereka kini melihat masa depan yang lebih cerah. “Kami tahu harganya tidak masuk akal. Tapi bagaimana mungkin menilai nyawa anak dengan angka?” ungkap seorang orang tua pasien dalam wawancara dengan media lokal.
Zolgensma bukan sekadar obat. Ia adalah simbol dari kemajuan ilmu pengetahuan, sekaligus pengingat bahwa inovasi medis sering datang dengan harga yang sulit dijangkau. Di balik suntikan Rp 35 miliar, tersimpan harapan baru bagi bayi-bayi yang sebelumnya hanya diberi waktu hidup yang singkat.
Sebagai catatan, pada 2022, seorang bayi Malaysia berusia 8 bulan menerima Zolgensma di National University Hospital Singapura setelah keluarganya melakukan kampanye penggalangan dana besar-besaran. Kisah ini sempat diliput oleh media lokal dan internasional sebagai contoh solidaritas publik untuk membantu pasien SMA.
Pada 2023, sebuah keluarga di Surabaya menggalang dana melalui platform donasi daring untuk membawa anak mereka ke Singapura demi mendapatkan Zolgensma. Kisah perjuangan mereka sempat menjadi sorotan media nasional, menekankan betapa sulitnya akses terhadap terapi gen dengan harga fantastis.
Spinal Muscular Atrophy (SMA) adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan pelemahan dan pengecilan otot (atrofi) secara progresif akibat kerusakan sel saraf motorik di sumsum tulang belakang. Penyakit ini umumnya diturunkan dan sering diderita anak-anak, mengganggu kemampuan motorik seperti duduk, berjalan, hingga bernapas.
Di sebuah rumah sederhana di Ohio, Amerika Serikat, keluarga Mendell pernah menghadapi kenyataan pahit: bayi mereka didiagnosis spinal muscular atrophy (SMA), penyakit genetik langka yang melemahkan otot hingga membuat bayi sulit bernapas. Tanpa pengobatan, banyak anak dengan SMA tidak bertahan hidup melewati usia dua tahun.
Namun harapan muncul ketika dokter memperkenalkan sebuah terapi gen bernama Zolgensma. Hanya sekali suntik, obat ini mampu mengganti gen rusak yang menjadi akar masalah SMA. Harga yang fantastis – sekitar Rp 30–35 miliar – membuatnya dijuluki sebagai obat termahal di dunia.
“Zolgensma adalah tonggak sejarah dalam dunia terapi gen. Ia tidak hanya mengurangi gejala, tetapi benar-benar menyasar akar penyebab penyakit,” kata Dr. Jerry Mendell, peneliti dari Nationwide Children’s Hospital yang terlibat dalam uji klinis awal.
Obat ini bekerja dengan menggunakan vektor virus AAV9 yang sudah dimodifikasi. Virus tersebut membawa salinan gen SMN1 yang sehat ke dalam sel saraf motorik. Begitu gen sehat mulai aktif, tubuh kembali memproduksi protein SMN yang vital untuk kelangsungan hidup otot.
Bagi keluarga pasien, keputusan untuk mencoba Zolgensma bukan hanya soal medis, tetapi juga soal finansial. “Harga yang tinggi memang menjadi tantangan besar. Namun bagi keluarga pasien SMA, terapi ini bisa berarti perbedaan antara hidup dan mati,” ujar Prof. Kevin Flanigan, ahli neurologi dari Ohio State University.
FDA (Food and Drug Administration) Amerika Serikat telah menyetujui Zolgensma sejak Mei 2019 untuk anak di bawah usia dua tahun. Sejak itu, ratusan bayi di berbagai negara telah menerima suntikan ini. Banyak di antara mereka yang kini bisa duduk, tersenyum, bahkan bernapas tanpa bantuan mesin.
Meski begitu, akses terhadap Zolgensma masih sangat terbatas. Di Indonesia, terapi ini belum tersedia secara luas. Pasien biasanya harus ke luar negeri, dengan dukungan asuransi internasional atau program bantuan khusus dari produsen obat.
Kisah keluarga pasien yang berhasil mendapatkan Zolgensma menjadi inspirasi bagi banyak orang. Dari rasa putus asa, mereka kini melihat masa depan yang lebih cerah. “Kami tahu harganya tidak masuk akal. Tapi bagaimana mungkin menilai nyawa anak dengan angka?” ungkap seorang orang tua pasien dalam wawancara dengan media lokal.
Zolgensma bukan sekadar obat. Ia adalah simbol dari kemajuan ilmu pengetahuan, sekaligus pengingat bahwa inovasi medis sering datang dengan harga yang sulit dijangkau. Di balik suntikan Rp 35 miliar, tersimpan harapan baru bagi bayi-bayi yang sebelumnya hanya diberi waktu hidup yang singkat.
Sebagai catatan, pada 2022, seorang bayi Malaysia berusia 8 bulan menerima Zolgensma di National University Hospital Singapura setelah keluarganya melakukan kampanye penggalangan dana besar-besaran. Kisah ini sempat diliput oleh media lokal dan internasional sebagai contoh solidaritas publik untuk membantu pasien SMA.
Pada 2023, sebuah keluarga di Surabaya menggalang dana melalui platform donasi daring untuk membawa anak mereka ke Singapura demi mendapatkan Zolgensma. Kisah perjuangan mereka sempat menjadi sorotan media nasional, menekankan betapa sulitnya akses terhadap terapi gen dengan harga fantastis.
Spinal Muscular Atrophy (SMA) adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan pelemahan dan pengecilan otot (atrofi) secara progresif akibat kerusakan sel saraf motorik di sumsum tulang belakang. Penyakit ini umumnya diturunkan dan sering diderita anak-anak, mengganggu kemampuan motorik seperti duduk, berjalan, hingga bernapas.***
