Penulis: Jacobus E. Lato | Editor: Priyo Suwarno
KREDONEWS.COM, JAKARTA- Casgevy adalah terapi gen berbasis CRISPR untuk mengobati thalassemia beta dan anemia sel sabit, dengan harga sekitar Rp 35 miliar per dosis suntik sekali pakai.
Malalui akun medsosnya, Dr. Fatwa Adiskusuma (dari akun @Dr_fatwa.adikusuma) menjelaskan tentang Casgevy sebagai obat termahal di dunia, menyebut obat super mahal Rp 35 miliar untuk penyakit genetik seperti thalassemia.
Casgevy menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 untuk mengedit gen pada sel induk hematopoietik pasien, menargetkan kelainan pada gen hemoglobin terkait thalassemia beta dan anemia sel sabit.
Prosesnya melibatkan pengambilan sel induk darah pasien, diedit di laboratorium dengan CRISPR yang memandu enzim Cas9 memotong DNA di lokasi spesifik (gen BCL11A), sehingga mengaktifkan produksi hemoglobin janin (HbF) yang sehat sebagai pengganti hemoglobin cacat.
Sel yang sudah diedit dimasukkan kembali via infus intravena setelah kemoterapi ringan; sel ini menempel di sumsum tulang, memproduksi sel darah merah normal, dan mengurangi kebutuhan transfusi darah seumur hidup.
Diagram ini mengilustrasikan kompleks Cas9-sgRNA yang mengikat dan memotong DNA genomik, memicu perbaikan genetik melalui NHEJ atau HDR.
Casgevy memiliki harga dasar obat sekitar US$2-2,2 juta (Rp 30-35 miliar, tergantung kurs), yang mencakup proses pengambilan sel induk, pengeditan gen CRISPR di lab, dan pengembalian sel ke pasien.
Biaya lengkap lebih tinggi karena prosedur tambahan seperti kemoterapi kondisioning (untuk membersihkan sumsum tulang), rawat inap berkepanjangan, pemantauan pemulihan selama berbulan-bulan, transportasi sel, serta tes kualitas GMP.
